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日本要用iPS细胞培养血小板治疗血液难病

2018/08/20

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      日本经济新闻(中文版:日经中文网)8月19日获悉,京都大学教授江藤浩之等人向日本政府提交了使用患者自身的iPS细胞培育血小板并用于治病的临床研究计划。对象为无法使用他人的血小板输血的血液病患者。日本厚生劳动省预订于8月29日对该计划进行审议。继视网膜和心脏等器官外,利用iPS细胞的再生医疗治疗对象将进一步扩大。

       

人体iPS细胞(资料,京都大学山中伸弥教授提供)

   

      京都大学将于近期公布计划。江藤教授等人力争实现“血小板减少症”(因再生不良性贫血等导致无法生成止血的血小板)的再生医疗。该疾病容易因皮肤出血引起内出血,鼻血等也难以止住。随着病情恶化,将引起内脏和脑部大量出血,危及生命。

    

      通常该疾病是使用血小板制剂输血治疗,不过此次计划以一位稀有血型血小板的患者为对象。已经找到了候选人,不打算再募集患者。血小板制剂由于血型不同会发生排异反应,所以无法用于治疗。使用胚性干细胞(ES细胞)和他人的iPS细胞制作的血小板也无法使用。

      

      因此,在临床试验中将使用患者自身的iPS细胞培育成血小板并用于治疗。将多次投放使用患者iPS细胞培育的血小板,用1至2年时间来确认安全性。如果成功,继2014年实施的眼疾手术后,将成为第2例使用患者自身的iPS细胞治疗疾病的案例。

      

      血小板还被用于手术和伤处治疗。目前日本医院等一直使用日本红十字会制作的血小板制剂,但是只能保存4天。今后,受人口老龄化等影响,献血者将减少,而需要血小板的人则将增多,血小板很可能短缺。

      

      江藤教授一直在研究使用他人的iPS细胞培育治疗伤病的血小板。计划开展由医生主导的临床试验。

 

      利用江藤教授的研究成果,初创企业Megakaryon(京都市)也计划使用iPS细胞制作的血小板开展企业主导的临床试验。力争最早于2019年在美国启动临床试验。多种血小板可用于不同的患者,该技术有望作为弥补血小板短缺的技术被推向实用。

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