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日本用iPS细胞研发罕见病药物

2015/03/19

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  日本京都大学教授户口田淳也等人宣布利用iPS细胞开发出了一种研究罕见疾病治疗药物的新方法,可帮助开发“进行性肌肉骨化症”这一罕见疾病的治疗药物。

  进行性肌肉骨化症(FOP)是一种部分肌肉组织病变成骨质的罕见疾病,整个日本也只有有数十名患者,目前还没有有效的治疗药物。

  用骨化症患者的皮肤制成iPS细胞使其分化,会形成大的软骨。而在iPS细胞中把产生病因的基因替换掉以后,软骨就会变小。可向患者的iPS细胞施加各种药物,观察软骨的大小变化,进而确认药物效果。使用从患者身上制作的iPS细胞,还可以找到可以阻碍致病基因发挥作用,或防止形成软骨的药物。

  通过把重现病态的iPS细胞与正常细胞进行对比,来探寻具有治疗效果的药物。这将有助于攻克目前尚无治疗办法的罕见疾病。
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