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日本研究基因编辑iPS细胞治疗高胆固醇血症

2019/03/22

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  日本金泽大学的准教授川尻刚照等人的研究团队3月21日前宣布,使用家族性高胆固醇血症(FH,低密度脂蛋白胆固醇值生来就偏高)患者的血液制作出iPS细胞,并对iPS细胞进行基因编辑,成功修复了与疾病相关的部分。

   

  家族性高胆固醇血症是一种低密度脂蛋白胆固醇在血液中流动后,无法通过肝脏充分回收多余部分的疾病。

 

示意图

  

  据称研究人员使用基因编辑后的iPS细胞制作出了肝细胞,这些肝细胞的回收功能正常。研究团队认为,“这项基础研究成果有望实现通过细胞移植等方法根治该疾病”。

  

  研究团队介绍称,家族性高胆固醇血症分“轻症型”(从父母一方继承了基因)和“重症型”(从父母双方继承了基因)。在日本国内,每200~300人中有一位轻症型患者,每16~36万人中有一位重症型患者。

   

  据称,针对重症型患者的有效药物很少,没有太好的治疗方法。

   

  研究团队使用重症型患者血液中含有的白血球的一种“T淋巴细胞”制作出iPS细胞,进行基因组编辑,修复参与回收低密度脂蛋白胆固醇的基因。

   

  据称使用修复后的iPS细胞制作出的肝细胞不仅功能正常,而且未遭到患者的免疫细胞攻击。

 

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