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美国开发出更安全的基因编辑技术

2019/02/12

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  美国加利福尼亚大学伯克利分校教授詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna) 等人开发出了基因编辑技术的新手法。杜德纳教授曾开发出被广泛使用的现行基因编辑技术,被视为诺贝尔奖最有力的候选人之一。新手法更小型更安全,有望应用于使用基因编辑技术的基因治疗领域。

    

    

  最初的基因编辑技术于1996年被开发出。2012年,杜德纳教授与法国的研究人员共同开发出名为“CRISPR-Cas9”的优秀手法。由于精度高、易于操作等优点,该手法被全球的研究者所采用,在农作物品种改良和基因治疗等领域的应用快速推进。

   

  杜德纳教授等人基于切断DNA的酶,把新手法命名为“CRISPR-CasX”。该酶仅为CRISPR-Cas9所使用酶的4成大小。研究团队使用人类的细胞,确认可以对基因信息进行操作。

   

  有观点期待新手法可应用于难以通过CRISPR-Cas9完成的基因治疗。基因治疗是指,使用无毒化的病毒,把治疗用基因运至细胞中,以修复致病基因。病毒上搭载的用于切断DNA的酶越大,越难以准确达到患病细胞。研究团队认为“CRISPR-CasX将成为突破口”。

   

  基因编辑技术面临各种伦理问题,例如对受精卵进行基因编辑,可诞生按父母期望打造容貌和能力的“设计婴儿”。中国研究者使基因编辑双胞胎诞生,受到了全球的猛烈批评。而基因治疗是以出生后的患者为对象,有望用于治疗血友病、肌肉萎缩症等遗传疾病。

   

  此外,研究团队还发现了“CRISPR-CasY”等有潜力的酶。今后将查明这些酶的功能等,争取应用于基因编辑技术。

   

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